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aso反義寡核苷酸（aso反義寡核苷酸作用機理）

發(fā)布時間：2023-04-08 16:25:37 稿源：創(chuàng)意嶺閱讀： 57

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本文目錄:

1、反義寡核苷酸對裸鼠用藥量
2、貼基因“膏藥”，拯救杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥
3、什么是反義藥物?
4、ason中文是什么意思

aso反義寡核苷酸（aso反義寡核苷酸作用機理）

一、反義寡核苷酸對裸鼠用藥量

反義寡核苷酸、正義寡核苷酸的劑量均為2μg/g裸鼠體重,寡核苷酸與脂質(zhì)體的比例為1μg:0.6μg,每次用藥量按上述要求用滅菌注射用水配制成.

二、貼基因“膏藥”，拯救杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥

椰菜君在《拆除“炸彈”，修復(fù)基因》一文中談到使用反義寡核苷酸藥物修復(fù)基因的研究，有不少家長頗感興趣，甚至有躍躍欲試、想要眾籌一個這樣藥物的。本文將簡短介紹一種反義寡核苷酸藥物的機理，豐富一下見聞。沒準兒有什么闊佬看見了，愿意資助個啥自閉癥藥物研究，救家長于倒懸，自己流芳百世，也是可能的😄。

《拆除“炸彈”，修復(fù)基因》里面講的反義寡核苷酸藥物，是在許多基因天生的“炸彈”上，貼個基因“膏藥”，拆掉“炸彈”，就能釋放好基因的潛力，加倍供應(yīng)蛋白質(zhì)，彌補受損基因造成的空擋。

此法雖妙不可言，但基因突變千變?nèi)f化，也有使不上的時候。不過魔高一尺，道高一丈，基因“膏藥”運用之妙，存乎一心。比如，某些曾無藥可用，命運悲慘的杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥患者，現(xiàn)在已經(jīng)有上市反義寡核苷酸藥物了，人生為之煥然一新。

杜興氏癥是一種罕見的遺傳病。男性患者約在4歲時開始出現(xiàn)肌肉無力癥狀，此后快速惡化，從大腿肌肉萎縮開始，擴展到上臂肌肉和全身，約在12歲之后就無法行走。最終，因為所有的平滑肌、呼吸肌和心肌都被累及，患者將因呼吸衰竭或心功能紊亂而死亡，平均預(yù)期壽命僅僅有26歲。即使家里有礦，有良好的治療和照顧，也鮮有患者能活過35歲。

杜興氏癥的根源，是 X染色體上的 DMD 基因出現(xiàn)變異，導(dǎo)致肌肉細胞無法制造一種 Dystrophin 蛋白質(zhì) 。雖然這個蛋白質(zhì)只占肌肉重量的0.002%，卻是維持肌肉正常生長的關(guān)鍵東西。Dystrophin缺席，肌肉就會出現(xiàn)壞死。

那基因“膏藥”怎么修復(fù)DMD基因，挽救患者呢？

杜興氏癥有一個“弟弟”叫做貝克氏肌肉營養(yǎng)不良癥。此病也是因為DMD基因出了問題，但癥狀要明顯輕于杜興氏癥。其中的緣由是基因突變不同。

杜興氏癥患者的DMD基因突變，是前文談?wù)撨^的“ 移碼突變 ”。這就類似做水晶手串做到一半，機器總是壓破一個珠子，自動停了。這樣生成出來的半截手串，只能當(dāng)廢品處理。肌肉細胞沒有能用的Dystrophin蛋白質(zhì)，肌肉也就萎縮了。

貝克氏癥患者的DMD基因突變，正好是“ 整碼突變 ”。這好比做手串的時候，機器漏掉了一個或幾個珠子。雖然貨不對板，但好歹還是個手串，降價甩賣還是可以的。這樣的話，盡管只有次品Dystrophin蛋白質(zhì)，肌肉也能將就一下，隨便萎縮萎縮，表示不滿而已。

由此人們發(fā)現(xiàn)，這個Dystrophin蛋白質(zhì)，是很皮實的，即使中間少那么一段兩段，也是可以接受的。那問題就有解決的希望了。

解決的辦法，是針對杜興氏癥患者的移碼突變位置，設(shè)計一段特殊的反義寡核苷酸，送到細胞里面去，像膏藥一樣緊緊地貼在這個突變區(qū)。這樣細胞在制造蛋白質(zhì)的時候，就會跳過這個突變區(qū)，繼續(xù)把“手串”穿完，生成出一些“次品”蛋白質(zhì)。

不過無所謂！

現(xiàn)在，杜興氏癥患者，變成貝克氏癥患者了！雖然沒有完全康復(fù)，但比起之前注定的悲慘人生，那是大大改善了！

基于這種基因“膏藥”原理的杜興氏癥藥物，目前已經(jīng)有至少三種了，分別修復(fù)不同位置的突變。比如，Eteplirsen用于第51外顯子突變患者，約占總患者人數(shù)的約13％。

同基因編輯相比，反義寡核苷酸藥物這種基因“膏藥”在技術(shù)上已經(jīng)頗為成熟，甚至可以做到針對一個患者，在不到一年的時間內(nèi)，完成個人定制藥物的研發(fā)?？梢韵胂螅槍ψ蚤]癥患者的基因突變，量身定制一個基因“膏藥”，定期“貼”一下，大幅度緩解甚至“治愈”核心癥狀，可能也不是太遙遠的事情。

三、什么是反義藥物?

主要指反義寡核苷酸(ODNs),

即其核苷酸序列可與靶mRNA或靶DNA互補,

抑制或封閉基因的轉(zhuǎn)換和表達,或誘導(dǎo)RnaseH

識別或切割mRNA,

使其喪失功能.

反義藥物與傳統(tǒng)藥物的性質(zhì)和作用對象明顯不同，表現(xiàn)為:

1、新的化學(xué)物質(zhì)-核酸；

2、新的藥物受體-mRNA，DNA；

3、新的受體結(jié)合方式-Watson-Crick雜交；

4、新的藥物受體結(jié)合后反應(yīng)-如RNase

H介導(dǎo)的靶RNA的降解。

反義藥物與傳統(tǒng)藥物相比具有以下優(yōu)點：

1、特異性較強。一個15聚體的反義寡核苷酸含有30-45氫鍵，而低分子的傳統(tǒng)藥物（200-600u）與靶點一般只形成1-4個鍵；

2、信息量較大。遺傳信息從DNA-RNA-蛋白質(zhì)，用互補寡核苷酸阻斷某種蛋白的合成是很準確的；

3、反義藥物以核酸為靶點，與蛋白質(zhì)作為靶點比較，更易合理設(shè)計新藥物。由于作用于遺傳信息傳遞的上游，所需藥量較低，副作用可能較少。

四、ason中文是什么意思

自動交換光網(wǎng)絡(luò)。

ason是自動交換光網(wǎng)絡(luò)的意思，用Automatically，Switched，Optical，Network來表示，概念來源于ION，智能光網(wǎng)絡(luò)。

ASON是ASTN應(yīng)用與OTN的一個子集，ASON是在選路和信令控制下，完成自動交換功能的新一代光網(wǎng)絡(luò)，是一種標準化了的智能光傳送網(wǎng)，代表了未來智能光網(wǎng)絡(luò)發(fā)展的主流方向，是下一代智能光傳送網(wǎng)絡(luò)的典型代表。

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